2021年我国靶向药物行业运营现状与趋势浅析

序号

名称

颁发部门

主要相关内容

颁布日期

1

专利审查指南（2020 年修改）

国家知识产权局

对专利申请的流程，如初步审查、实质审查、进入国家阶段的国际申请的审查以及复审等步骤，做出了详细的规范。其中也对实质审查中的专利新颖性、创造性和实用性等关键判断标准给出了明确解释。

2020年12月

2

药物临床试验质量管理规范（2020 年修订）

国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会

参照国际公认准则，规定了临床试验全过程的标准，包括申请条件、研究者、申办者及监察员的职责、受试者保障、方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告等。修订版旨在深化药品审评审批制度改革，鼓励创新，进一步推动我国药物临床试验规范研究和提升质量。

2020年4月

3

药品生产监督管理办法

国家市场监督管理总局

适用于中国境内上市药品的生产及监督管理活动；药品上市许可持有人应当建立药品质量保证体系，履行药品上市放行责任，对其取得药品注册证书的药品质量负责。

2020 年 1月

4

药品注册管理办法

国家市场监督管理总局

适用于中国境内以药品上市为目的， 从事药品研制、注册及监督管理的活动；以临床价值为导向，鼓励研究和

创制新药，积极推动仿制药发展。

2020 年 1 月

5

药 品 管 理 法（2019 年修订）

全国人大常委会

内容涉及中国药品管理的各个环节， 包括药品生产企业管理、医疗机构的药剂管理、药品管理、药品监督等各方面的监管要求。药物的研制方法、质量标准、药理及毒理试验结果等有关资料和样品均需要真实申报审批， 药物非临床安全性评价研究机构必须执行《药物非临床研究质量管理规范》。

2019 年 8 月

6

关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（ 试行）（征求意见稿）

国家卫生健康委员会

适用于由医疗机构研发、制备并在本医疗机构内开展的体细胞治疗临床研究和转化应用。内容涉及医疗机构和项目备案管理以及监督管理。

2019 年 3 月

7

生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）

国家卫生健康委员会

在中华人民共和国境内从事生物医学新技术临床研究、转化应用及其监督管理，应当遵守此条例。条例涉及临床研究项目申请与审查、研究过程管理、转化应用管理、监督管理及相关法律责任。

2019 年 2 月

8

环境影响评价法（2018 年修正）

全国人大常委会

实施可持续发展战略，预防因规划和建设项目实施后对环境造成不良影响，旨在促进经济、社会和环境的协调发展。

2018年12 月

9

医疗技术临床应用管理办法

国家卫生健康委

加强医疗技术临床应用管理顶层设计，强化医疗机构在医疗技术临床应用管理中的主体责任以及卫生健康部门的监管责任。

2018 年 8 月

10

病原微生物实验室生物安全管理条例（2018 年修订）

国务院

规定了国家对病原微生物实行分类管理，对实验室实行分级管理，具体包括各类病原微生物的采集、运输、保藏及实验结束后的处置要求，以及实验室的设立与管理审批要求。

2018 年3 月

11

细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）

原国家食品

药品监督管理局

对细胞治疗产品的临床试验设计思路和上市要求做出了更加明确的规定，不需要完全按照传统的药物临床试验步骤开展。产品的剂型、制剂处方和处方工艺，针对细胞的性质、特点和预期用途等功能性分析以及细胞纯度等应根据临床用药要求和产品自身的稳定性情况而定。

2017年12 月

12

治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）

原国家食品

药品监督管理局

详细规定细胞治疗等治疗性生物制

品注册适用范围、资料受理部门、申报资料基本要求等。

2017 年11 月

13

生物制品注册分类及申报资料要求（试行）

原国家食品药品监督管理局

要求将细胞治疗或者 CAR-T 治疗技术按照治疗性生物制品进行申报。

2017 年10 月

14

药物非临床研究质量管理规范（2017 年修订）（GLP）

原国家食品药品监督管理局

适用于为申请药品注册而进行的药物非临床安全性评价研究，对非临床研究的设施、仪器设备和实验材料、实验系统、操作规程、具体研究实施以及研究质量保证等都做出了规范。

2017 年 7 月

15

医疗器械监督管理条例（2017 修订）

国务院

规定了医疗器械产品注册与备案、生产、经营与使用、不良事件的处理与医疗器械的召回及日常监督管理方面要求。

2017 年 5 月

16

实验动物管理条例（2017 年修订）

国务院

规定了实验动物的饲育管理、检疫和传染病控制、应用、进口与出口管理及从事实验动物工作的人员的资质、审批、制度建立等要求。

2017 年 3 月

17

上海市检验检测条例

上海市人大

为了规范检验检测活动，营造公平竞争的市场环境，促进检验检测行业健康有序发展，根据有关法律、行政法规，结合上海市实际，制定本条例。

2016 年11 月

18

涉及人的生物医学研究伦理审查办法

原国家卫计委

提出伦理委员会专家成员的人数从以前的“不得少于 5 人”增加到 7 人， 明确了伦理委员会有独立审查的权利，审查中应遵守的知情同意、控制风险、免费和补助、保护隐私、依法补偿、特殊保护等 6 项具体原则，以及违规需承担相应的法律责任。

2016 年10 月

19

《医学检验实验室基本标准

（试行）》和《医学检验实验室管理规范（ 试行）》

卫计委

设置医学检验实验室等医疗机构对于实现区域医疗资源共享，提升基层医疗机构服务能力，推进分级诊疗具有重要作用。要将医学检验实验室统一纳入当地医疗质量控制体系，加强室内质量控制和室间质量评价，确保医疗质量与医疗安全。在质控的基础上，逐步推进医疗机构与医学检验实验室间检查检验结果互认。

2016 年 7 月

20

医疗机构管理条例（2016 年修订）

国务院

为了加强对医疗机构的管理，对医疗机构规划布局和设置审批、登记、执业、日常监督管理等进行规定。

2016 年 2 月

21

关于药品注册审评审批若干政策的公告

原国家食品药品监督管理局

为解决药品注册申请积压问题，提高药品审评审批质量和效率，原国家食品药品监督管理局将实行新的药品注册审评审批政策。

2015 年11 月

22

促进科技成果转化法（ 2015 年修正）

全国人大会常委会

提出国务院和地方各级人民政府应当加强科技、财政、投资、税收、人才、产业、金融、政府采购等政策协同，为科技成果转化创造良好环境， 并且下放科技成果转化处置权和提高科研人员奖励、报酬比例。

2015 年 8 月

23

干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）

国家卫生计生委、食品药品监管总局

原则提出了适用于各类可能应用到临床的干细胞（除已有规定的造血干细胞移植外）在制备和临床前研究阶段的基本原则。每个具体干细胞制剂的制备和使用过程，必须有严格的标准操作程序并按其执行，以确保干细胞制剂的质量可控性以及治疗的安全性和有效性。

2015 年 7 月

24

国家卫生计生委关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知

原国家卫计委

废止《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》，取消第三类医疗技术临床准入审批，免疫细胞治疗技术列为“临床研究”范畴。

2015 年 6 月

25

干细胞临床研究管理办法（试行）

国家卫生计生委、国家食品药品监管总局

办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。办法涉及机构的条件与职责、研究的立项与备案、临床研究过程、研究报告制度、专家委员会职责及监督管理。

2015 年 3 月

26

中华人民共和国环境保护法

全国人大

保护和改善环境，防治污染和其他公害，保障公众健康，推进生态文明建设，促进经济社会可持续发展。

2014 年 4 月

27

关于开展高通量基因测序技术临床应用试点单位申报工作的通知

原国家卫计委

意味着二代测序临床申报工作的启动，并对申报门槛、申报材料做了限定，一定程度上重新整顿清理了基因检测行业。

2014 年 3 月

28

药品进口管理办法（2012 年修订）

原卫生部、海关总署

管理办法适用于进口药品的备案、报关、口岸检验等程序，包括进口备案、口岸检验及监督管理三大部分。规定了进口单位向允许药品进口的口岸所在地药品监督管理部门申办《进口药品通关单》，以及口岸药品检验所对抵达口岸的进口药品依法实施检验工作的过程。

2012 年 8 月

29

药物Ⅰ 期临床试验管理指导原则（试行）

原国家食品药品监督管理局

加强药物Ⅰ期临床试验管理，有效保障受试者的权益与安全，提高药物Ⅰ期临床试验的研究质量与管理水平。

2011 年12 月

30

药品生产质量管理规范（2010 年修订）（GMP）

原卫生部

规范作为质量管理体系的一部分，是药品生产管理和质量控制的基本要求，旨在最大限度地降低药品生产过程中污染、交叉污染以及混淆、差错等风险，确保持续稳定地生产出符合预定用途和注册要求的药品。

2011 年 1 月

31

医疗机构临床基因扩增检验实验室管理办法（2010 年修订）

原卫生部

规范医疗机构临床基因扩增检验实验室管理，规定了实验室审核和设置、实验室质量管理、实验室监督管理等规定。

2010 年12 月

32

新药注册特殊审批管理规定

原国家食品药品监督管理局

规定旨在为鼓励研究创制新药，同时有效控制风险，规定了对符合特定要求的新药注册申请实行特殊审批，内容包含注册申请材料、申请流程、临床试验要求等。

2009 年 1 月

33

非药品类易制毒化学品生产、经营许可办法

原国家安全生产监督管理局

规范非药品类易制毒化学品生产、经营许可及备案手续，防止非药品类易制毒化学品被用于制造毒品，维护经济和社会秩序。

2006 年 4 月

序号

名称

颁发部门

主要相关内容

颁布日期

1

药物研发与技术审评沟通交流管理办法

国家药品监督管理局

药物研发过程中，申请人与药审中心就现行药物研发与评价指南不能涵盖的关键技术等问题所进行的沟通交流。适用于创新药物、改良型新药、生物类似药、复杂仿制药以及一致性评价品种等研发过程和注册申请中的沟通交流。

2020年 12 月

2

上市药品临床安全性文献评价指导原则（试行）

国家药品监督管理局

旨在为药品上市许可持有人开展上市药品（包括中药、化学药和生物制品）的临床安全性文献评价和撰写文献评价报告提供指导。

2019 年 6 月

3

上海市医疗器械注册人委托生产质量管理体系实施指南

（试行）

上海市食品药品监督管理局

为规范医疗器械注册人委托生产质量管理，明确不同主体间的质量管理责任划分，指导医疗器械注册人、受托生产企业和检查人员开展质量体系管理和核查，根据《中国（上海）自由贸易试验区内医疗器械注册人制度试点工作实施方案》和《医疗器械生产质量管理规范》，上海市食品药品监督管理局组织制定了《上海市医疗器械注册人委托生产质量管理体系实施指南（试行）》。

2018 年 8 月

4

关于调整药物临床试验审评审批程序的公告

国家药品监督管理局

在中国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到药审中心否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验。这意味着药物临床试验申报的审批效率会极大地提高，将大大提升国内创新药物临床研发进程。

2018 年 7 月

5

关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告

国家药品监督管理局、国家卫健委员

药品临床试验申请受理后，药审中心经评估认为需要检验的，提出检验要求，通知申请人在规定时间内自行或委托检验机构对临床试验样品出具检验报告；药审中心经评估认为无需检验的，不再通知开展检验工作。2017年12月1日前受理的药品临床试验申请，药审中心经评估认为无需检验的，通知相关检验机构终止检验并继续审评审批工作。检验机构已作出不符合规定的检验结论的，药审中心不批准其临床试验申请。

2018 年 5 月

6

药品上市许可持有人制度试点方案

国务院

在中国10个地区开展药品上市许可持有人制度试点，并明确了许可持有人以及生产委托生产方的责任。方案旨在改变药品批准文号与生产企业捆绑的模式，鼓励药品创新、提升药品质量。

2016 年 5 月

7

化学药品注册分类改革工作方案

原国家食品药品监督管理局

调整化学药品注册分类类别，对化药申请的1到5类都给出明确定义，同时还对各类化药的注册管理提出了不同的要求。

2016 年 3 月

8

关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见

国务院

意见明确需要接受一致性评价的对象，同时规定需在2021年底前完成评价工作。此外还规范了参比制剂的选择、评价方法的选择，以及责任主体和相关管理工作。旨在通过仿制药质量一致性评价，初步建立仿制药参比制剂目录，逐步完善仿制药质量评价体系，淘汰内在质量和临床疗效达不到要求的品种，促进中国仿制药整体水平提升。

2016 年 3 月

9

关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见

国务院

鼓励以临床价值为导向的药物创新， 优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评。开展药品上市许可持有人制度试点。

2015 年 8 月

公司名称

主营业务

技术水准

成都先导药物开发股份有限公司

成都先导药物开发股份有限公司成立于 2012 年，于 2020 年在科创板挂牌上市，股票代码为 688222.SH。成都先导药物主要利用其核心技术— DEL（DNA 编码化合物库）提供药物早期发现阶段的研发服务以及药物研发项目转让，包括 DEL 筛选、DEL 库定制、化学合成服务和新药研发项目的转让。DEL 筛选可为药企筛选出指定靶标具有功能活性的药物结构。DEL 库定制可为药企提供定制化DNA 编码化合物库的设计和合成服务。在提供这两类服务中衍生出的某些指定化合物的核酸的合成与修饰服务为化学合成服务。

公司的 DEL 技术结合了有机化学，药物化学和分子生物学的前沿技术。相较于传统的分子库的技术，公司的 DEL 技术具有高效，低污染，经济的优势， 能利用较短的时间和较低的花费建立大规模的分子库。公司基于 DEL 技术的创新药开发平台充分利用了DNA 编码化合物技术，结合靶标的分析，加速了先导化合物的优化。此外，公司还建立了完整的化合物评价系统，构建了高效的临床前早期药理学技术平台。

维亚生物科技（上海）有限公司

维亚生物科技（上海）有限公司成立于2008 年，并于 2019 年在港交所挂牌上市，股票代码为 1873.HK。维亚生物涵盖靶标蛋白的表达与结构研究、药物筛选、先导化合物优化等早期药物发现的服务。公司拥有四个核心的技术：膜蛋白 靶 向 药 发 现 技 术 、 基 于 结 构（SBDD）、片段（FBDD）的药物发现技术和 ASMS 筛选技术。同时，公司还拥有体外药理学，药物化学研究、抗体生成平台和分子克隆平台。其中，靶向膜蛋白发现、先导化合物的发现和先导化合物优化等药物研发的初始阶段是公司的业务重心。

公司有专属先导化合物发现平台，平台内有独特的片段化合物库、GPCR 相关化合物库以及结构多样性化合物库，共包含 114,000 种化合物，为客户提供高效的先导化合物发现服务。公司的靶蛋白结构研究领域处于世界领先地位，能够帮助客户完成从靶标到临床开发化合物的整个开发流程。此外，公司还提供传统的药物化学方法，设计和合成集中化合物库来支持化合物的设计与合成。

金斯瑞生物科技股份有限公司

金斯瑞成立于 2002 年，并于 2015 年在港交所主板挂牌上市， 股票代码为1548.HK。金斯瑞全球生命科学研究与应用服务及产品供应商，将其自有技术应用于从基本生命科学研究到转化生物医药研发、生物制剂开发服务、工业合成产品及细胞治疗解决方案的多个领域。

公司在行业内拥有高效和高技术的服务水准。其基因合成服务的交付周期短至 4  个工作日，月碱基通量超过一亿bp，月多肽合成超过 6,000 条，且最快能 45 天生产多、单克隆抗体。公司为客户提供广泛的业务选择，其蛋白表达服务包含原核、酵母、昆虫和哺乳动物细胞四个表达系统，体内药效学服务包含体内药物有效评价、药代动力学、毒性评价、生物标志物和生物分析服务。

南京药石科技股份有限公司

药石科技成立于 2006 年，于 2017 年在中国深圳证券交易所上市，股票代码为300725.SZ。药石科技是药物研发领域全球领先的一家创新型化学产品和服务供应商，主要从事药物分子砌块的设计、合成和销售；关键中间体的工艺开发、中试、商业化生产和销售；药物分子砌块的研发和工艺生产相关的技术服务。

药石科技已为全球医药企业构建了一个品类多样、性能高效的药物分子砌块库，通过使用、组合这些分子砌块，可以帮助新药研发企业在药物发现阶段快速筛选和评估大量候选化合物，并高效发现化合物结构和活性关系，从而极大地缩短新药研制的时间和经济成本。并且，为满足客户不同需求，药石科技建设了以连续流化学、微填充床催化、酶催化为代表的一系列先进技术平台。药石科技借助其研发、中试及产业化三大平台可生产公斤级至吨级分子砌块、GMP 及非 GMP 中间体。