生物药是指综合利用微生物学、化学、生物化学、生物技术、药学等学科的原理和方法制造的一类用于预防、治疗和诊断的制品。广义的生物药包括酶、细胞因子、激素、抗体、疫苗、血液制品、基因治疗药物、细胞治疗药物等几大类。20 世纪 70 年代基因重组及克隆技术的发展开启了生物技术研究的新时代。1986 年，第一个抗体药 Muromonab OKT3 获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，生物大分子药的发展进入了一个新的时代。
一、生物药：分子大、结构复杂、研发生产壁垒高
生物大分子药与传统化学药相比，最显著的是它们的分子量差别较大：传统化学药大都为小分子，通常分子量<1000 Da，如经典小分子药物阿司匹林的分子量为 180 Da；而生物大分子药大多为蛋白质，其分子量巨大，通常>5000 Da，蛋白质空间结构复杂，以单抗药物为例，其分子量已经达到了 150-160 kDa。
生物药不仅分子量大，结构也比化学药更复杂，因此其研发和生产难度均高于传统化学药。此外，不同于传统化学药，生物药的仿制难度也很大，尤其是对于单抗类药物来说，仿制过程几乎相当于一次重新研发。
著名跨国药企诺华旗下的仿制药子公司山德士认为：一种典型的化学仿制药的仿制成本为 200-300 万美元，而生物仿制药的成本则高达 7500 万美元-2.5 亿美元。因此生物大分子药的专利过期之后，由于仿制难度大、成本高，仿制药对原研药的冲击没有传统化学药那样强烈。
总体来看，生物大分子药，尤其是抗体药，相比传统化学药最突出的优点就在于靶向性高，选择性好，因此疗效确切、副作用小。不过，生物大分子药相比传统化药也有一些缺点，比如膜透过性差（不易进入细胞，很难突破血脑屏障）、部分具有免疫原性等。
二、生物药种类繁多
依据化学成分与作用的不同，生物大分子药可按结构、来源和作用等分类，通常包括抗体、酶、干扰素、集落/造血刺激因子、激素、血液制品、疫苗、基因治疗药物和细胞治疗药物等几类。
三、从酶、激素走向单抗，治疗性单抗已占生物药半壁江山
本文系统地梳理了 1986-2017 年获 FDA 药物评价和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）批准的治疗性生物大分子药（不包括归属美国 FDA 生物制品评价和研究中心监管的治疗性疫苗、基因治疗药物和血液制品），以总结归纳生物大分子药的发展趋势，并与我国发展现状对比，预测国内生物大分子药的发展前景。
参考观研天下发布《2018年中国生物药品行业分析报告-市场深度分析与发展前景研究》
我们认为，从发展趋势来看：
1986-1995 年，生物大分子药的初步发展时期：每年获批上市的药物数量在 0-3 种之间，且主要是表达难度较小的干扰素、酶、集落/造血刺激因子等；
1996-2013 年，生物大分子药进入了快速发展时期：期间共批准 95 种大分子治疗性生物药上市，平均每年批准 5 种。药物构成方面，抗体和激素的比例大幅上升，其中抗体类药物获批 44 种，占比 46%，已然是获批数量最多的药物。治疗性单抗也从早期的全鼠源单抗，逐步发展到嵌合抗体以及人源化抗体，逐步消除了治疗性抗体的免疫原性问题。此外，肿瘤免疫疗法也在此期间逐步兴起：2011 年，首个免疫检查点单抗 Ipilimumab（商品名 Yervoy，百时美施贵宝公司产品）获批上市，开启了肿瘤免疫治疗的新时代。
2014 年至今，治疗性生物大分子药又迎来了进一步的大幅增长：尤其是治疗性单抗，呈爆发式增长。2013 年及以前获批上市的抗体类药物总共有 47 个，2014-2017 年的 4 年间，43 种治疗性生物大分子药获批上市，其中治疗性单抗 34 种。
四、政策支持+药审环境变化，国内生物药发展环境持续优化
生物产业作为 21 世纪创新最为活跃，影响最为深远的新兴产业，是我国战略性新兴产业的主攻方向。“十二五”期间，我国单克隆抗体，新型疫苗，重组蛋白等生物药将作为重点扶持对象。在“十三五”规划提出的“推进健康中国建设”的 8 大措施中，有 7 项措施与医药产业息息相关。
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